2014年,FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心(CDER)審批通過(guò)了41個(gè)新藥(Novel New Drugs),包括新藥申報(bào)(NDAs)批準(zhǔn)的新分子實(shí)體(NMEs)和生物制品申報(bào)(BLAs)批準(zhǔn)的新生物藥,數(shù)量是自1996年以來(lái)最多的。2014年FDA批準(zhǔn)的新藥有幾個(gè)特點(diǎn):治療罕見(jiàn)病的孤兒藥的批準(zhǔn)比往年都多;今年批準(zhǔn)的一半以上藥物為“優(yōu)先審查”(Priority Review),比現(xiàn)有的藥物有了改善;FDA突破性認(rèn)定藥物的批準(zhǔn)是去年的3倍,9個(gè)突破性療法指定產(chǎn)品獲得批準(zhǔn);另外,還批準(zhǔn)了4個(gè)新的抗生素。
圖1:2005~2014年NME/BLA申請(qǐng)及批準(zhǔn)數(shù)量(來(lái)源:FDA)
圖1中的*- 2014年申報(bào)數(shù)量包括2014財(cái)年歸檔的申報(bào)數(shù)量+ 2014財(cái)年目前待定數(shù)量(在60天申報(bào)期內(nèi));-多次提交(單/多組分)的一個(gè)新分子/生物實(shí)體只計(jì)算一次。
2014年批準(zhǔn)的新藥多于過(guò)去平均水平(具體藥物見(jiàn)表1),而申請(qǐng)的數(shù)量則與過(guò)去相比保持相對(duì)穩(wěn)定。2005~2013年,CDER每年歸檔的新藥申請(qǐng)平均為34個(gè),2014年歸檔的申報(bào)為41個(gè),與最近10年基本保持一致。2005~2013年,CDER每年批準(zhǔn)的新藥申請(qǐng)平均為25個(gè),而2014年批準(zhǔn)的新藥為41個(gè),多于同一時(shí)期的任何一年(圖1)。
首創(chuàng)新藥(First-in-Class)
2014年CDER審批通過(guò)的41種新藥大多數(shù)具有顯著的治療效果,對(duì)醫(yī)療質(zhì)量和公共健康具有特殊的貢獻(xiàn)。其中,三分之一的新藥(17/41,約41%)被FDA認(rèn)定為首創(chuàng)新藥,在治療特定適應(yīng)癥時(shí)有全新或者特殊的作用機(jī)制。
2014年首創(chuàng)新藥見(jiàn)圖2,其中值得一提的有:
l Harvoni-治療特定病人的慢性丙肝;
l Keytruda-用于不能手術(shù)切除或者轉(zhuǎn)移的黑色素瘤;
l Zontivity-用于降低心臟疾病特定病人發(fā)生血栓性心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)。
圖2:2014年批準(zhǔn)的首創(chuàng)新藥
罕見(jiàn)疾病藥物
2014年審批通過(guò)的新藥中,大約41%(17/41)用于治療罕見(jiàn)疾病或者“orphan”疾病,這些疾病困擾著20萬(wàn)的美國(guó)人,這些藥物批準(zhǔn)的意義主要是罕見(jiàn)疾病治療藥物的匱乏。
2014年罕見(jiàn)疾病藥物見(jiàn)圖3,其中值得一提的有:
l Vimizim——用于治療ⅣA型黏多糖貯積癥(半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起),是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)治療該疾病的藥物;
l Impavido——用于治療利什曼病,最初作為抗腫瘤藥物,后發(fā)現(xiàn)其有抗寄生蟲(chóng)的作用;
l Sylvant——白細(xì)胞介素6單克隆抗體,治療罕見(jiàn)病多中心型巨大淋巴結(jié)增生癥(MCD)。
l Cerdelga——-治療Gaucher??;
l Esbriet和Ofev——治療特發(fā)性肺纖維化;
l Myalept——治療脂肪代謝障礙繼發(fā)的代謝紊亂,是一種重組人甲硫氨酰瘦蛋白。
圖3:2014年批準(zhǔn)的罕見(jiàn)疾病藥物
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